사노피의 한국법인(이하 사노피)은 심장·신장내과 전문의를 대상으로 진행한 ‘파브리병의 진단 및 치료’ 주제의 웹 심포지엄을 성황리에 마무리하고 다시보기 서비스를 제공한다고 밝혔다.

파브리병은 세포 소기관인 리소좀에서 체내 생성되는 물질들의 분해 및 소화를 담당하는 효소 중 하나인 알파-갈락토시다제 A(α-galactosidase A)의 부족으로 인해, 세포 내 GL-3와 같은 당지질이 리소좀에 지속적으로 축적되는 희귀질환이다. 

파브리병은 전신에 걸쳐서 여러 증상을 나타내는 진행성 질환이라 조기에 진단받지 않으면 심장, 신장 등의 주요 장기 손상으로 이어져 생명까지 위협할 수 있다.

이에 사노피는 심장 및 신장내과 전문의를 대상으로 파브리병의 진단과 치료에 대한 정보를 공유하기 위해 웹 심포지엄을 기획했다. 

이번 웹 심포지엄은 사노피 희귀질환 사업부에서 주관하여 다양한 리소좀 축적 질환을 다루는 웹 심포지엄 ‘Cross-LSD’ 시리즈의 일환으로 진행됐다.

지난달 30일 1차로 진행된 웹 심포지엄에서는 순천향대학교 부천병원 심장내과 문인기 교수가 강연을 진행했다. 

문 교수는 심장내과에서의 파브리병 진단 방법과 함께, ‘아갈시다제베타’ 투여 시 심장과 신장 및 심혈관에서의 합병증 발병률이 더 낮게 나타났다는 통합 임상 데이터(Pooled clinical data)를 공유했다. 

또한 아갈시다제베타를 이용한 파브리병의 조기 치료 시, 치료받지 않은 환자군 대비 심장 손상의 진행이 완화되는 것으로 나타났다고 발표했다.

지난 21일 진행된 2차 웹 심포지엄에서는 경희대학교병원 신장내과 김진숙 교수가 연자로 나서 신장 분야에서의 파브리병 징후와 진단 및 치료를 주제로 강연했다. 

김 교수는 아갈시다제베타가 신장 손상으로 이어지는 GL-3를 제거한다며, 경증에서 중등도의 신장 질환이 있는 환자를 대상으로 54개월 동안 아갈시다제베타를 투여한 결과 안정적인 사구체 여과율(Estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR)을 보였다고 전했다. 

또한, 10년 임상 연구에서 신장에서의 지속적인 효과와 내약성을 입증했으며, 실제 임상에서도 장기 치료 효과를 나타냈다고 강조했다.

사노피는 이번 웹 심포지엄의 다시보기를 1차 강연은 7월 7일부터 8월 6일까지, 2차 강연은 7월 28일부터 8월 27일까지 각각 한 달 동안 제공한다. 

다시보기는 의료학술포털 키메디 홈페이지에 접속해 로그인 후, 상단의 ‘메디 TV’ 메뉴 중 ‘메디 VOD’ 탭을 통해 확인할 수 있다.

한편, 사노피는 2002년 국내에 가장 먼저 도입된 파브리병 효소대체요법 치료제 ‘파브라자임(아갈시다제베타)’를 공급해오고 있다. 

파브라자임은 다양한 임상 연구를 통해 심장, 신장, 피부의 혈관 내피세포 내의 GL-3 제거 및 유지 효과와 위약 대비 심장이나 신장, 뇌혈관 사건, 혹은 사망으로 정의된 임상 사건의 발생 감소 등을 입증했으며, 파브리병 효소대체요법 치료제 중 유럽의약품청(EMA)과 미국식품의약국(FDA)의 승인을 모두 받은 치료제이다.