한국다케다제약은 지난 23일부터 24일까지 이틀간 인천 그랜드 하얏트에서 국내 전문의 및 학계 관계자들과 함께 자사의 파브리병 치료제 레프라갈®주(성분명: 아갈시다제 알파, 이하 레프라갈)의 20주년 기념 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.

이번 심포지엄에는 국내 심장내과, 신장내과, 신경과 등 다양한 분과의 전문의가 참여해 리소좀축적질환 중 대표적인 질환인 파브리병의 진단 및 치료현황, 발전방향 등을 공유했다.

심포지엄의 첫째날인 23일에는 신촌세브란스병원 홍그루 교수가 좌장을 맡아 ‘파브리병: 심장 중심의 패러다임 시프트’를 주제로 파브리병과 관련된 최신 지견을 논의했다. 

첫번째 세션으로 ▲원주세브란스기독병원 손정우 교수가 ‘파브리병 심장-신장 보호: 파브리병의 개요 및 새로운 관점’에 대한 발표를 진행했다. 

이어서 ▲양산부산대학교병원 이수용 교수가 ‘파브리병 심장 치료의 목표: 양산부산대병원의 파브리병 환자의 심장 이식 및 장기 ERT 사례’를 소개했으며, 영국 왕립자선병원(Royal Free Hospital) 데럴린 휴즈(Derralynn Hughes) 교수가 ‘레프라갈의 20년: 심혈관 및 신장 기능 개선’을 주제로 레프라갈의 치료효과를 공유했다.

심포지엄의 둘째날인 24일에도 신촌세브란스병원 홍그루 교수가 좌장을 맡았으며, ‘인간세포주 기반의 레프라갈을 사용한 파브리병 치료의 시작’을 주제로 레프라갈 중심의 파브리병 치료와 관련해 유익한 강연이 진행됐다. 

먼저 ▲인천세종병원 김경희 과장의 ‘파브리병에서 면역원성 및 항체 형성의 중요성: 레프라갈’에 대한 발표를 진행했으며, ▲성빈센트병원 김지희 교수의 ‘파브리병과 알파갈락토시데이즈 효소 활성도’에 대한 강연이 이어졌다. 

마지막으로 ▲강낭세브란스병원 서지원 교수가 ‘파브리병에서 레프라갈 ERT 치료 효과: 한국인 환자의 심장 기능 개선’을 주제로 구체적인 임상 경험을 공유하고 좌장 홍그루 교수의 주도 아래 참가자들의 심도 깊은 토론이 진행됐다.

지창덕 유전질환 사업부 총괄은 “레프라갈이 전세계 파브리병 환자들과 함께한 지 20년이 됐다”며 “한국다케다제약은 파브리병을 포함한 희귀질환과 스페셜티 분야의 리딩 기업으로서 혁신적인 치료제 공급과 더불어 의료진과 장기적 협력을 통해 국내 파브리병 환자들의 삶의 질 향상을 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 전했다.

한편, 한국다케다제약은 현재 파브리병 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme replacement therapy), 레프라갈을 국내 공급하고 있다. 

레프라갈은 인간세포주를 기반으로 생산된 ERT 치료제로 체내 흡수가 빠르고 투약 시간이 상대적으로 짧다. 

레프라갈은 전처치 없이 2주에 한번 정맥 투여하며, 1회에 투여시간이 40분 이상으로 짧아 바쁜 일상 생활로 병원 방문이 어려운 학생, 직장인, 주부 등 모든 파브리병 환자에서 치료시간을 단축하고 높은 편의성을 제공한다.