한국릴리(대표: 크리스토퍼 제이 스톡스)는 최초의 RET(REarranged during Transfection) 표적 치료제 ‘레테브모(성분명 셀퍼카티닙)’가 14일 국내 출시됐다고 밝혔다.
레테브모는 융합 및 점 돌연변이를 포함한 RET 유전자 변이를 표적하는 기전으로 지난 3월 RET 표적 치료제 중 최초로 식품의약품안전처로부터 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 성인 환자 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암이 있는 성인 및 만 12세 이상 소아 환자 ▲방사선 요오드에 불응하고, 이전 소라페닙 및/또는 렌바티닙의 치료 경험이 있으며 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 성인 환자를 위한 치료제로 허가 받았다.
레테브모 허가의 기반이 된 연구는 RET 유전자 변이 환자를 대상으로 한 최대 규모의 1/2상 임상시험 LIBRETTO-001였다.
해당 연구에는 이전에 치료를 받은 경험이 있거나 없는 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자, RET-변이 갑상선 수질암 환자, RET 융합-양성 갑상선암 환자 등 총 702명이 참여했다.
레테브모는 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자군을 대상으로 △이전에 백금기반 항암화학요법 치료 경험이 없는 경우 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR) 85%(95% CI, 70-94)을 확인했으며, △백금기반 항암화학요법 치료 경험이 있는 경우 객관적 반응률은 64%(95% CI, 54-73), 반응지속기간(Duration of Response, DoR) 중앙값은 17.5개월(95% CI, 12.0-NE)로 나타났다.
레테브모는 올해 4월 유럽종양학회 폐암 학술대회(European Lung Cancer Congress, ELCC)에서 발표된 LIBRETTO-001 추가 분석을 통해 지속적인 유효성을 다시 한번 확인했다.
레테브모는 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자 중 △백금기반 항암화학요법 치료 경험이 없는 환자에서 객관적 반응률 84.1%(95% CI, 73.3-91.8), 반응지속기간 중앙값 20.2개월(95% CI, 13.0-NE) △백금기반 항암화학요법 치료 경험이 있는 환자에서 객관적 반응률 61.1%(95% CI, 54.7-67.2), 반응지속기간 중앙값 28.6개월(95% CI, 20.4-NE)을 보였다
뇌전이 비소세포폐암 환자에 대한 레테브모의 임상 데이터도 업데이트됐다. 레테브모는 기존 연구 논문에서 백금 기반 항암화학요법 치료 경험이 있고 뇌전이 부위의 측정이 가능한 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자 11명 중 10명에서 중추신경계 객관적 반응을 확인한 바 있다. 이번에 새로 발표된 레테브모의 중추신경계(Central Nervous System, CNS) 객관적 반응률은 84.6%(95% CI, 65.1-95.6)로 확인됐으며, 특히 완전반응(Complete Response, CR)을 보인 환자는 26.9%였다. 또한 레테브모 치료 환자의 두개 내(Intracranial) 무진행생존기간(Progression-free survival, PFS) 중앙값은 19.4개월이었다