보건복지부(장관 권덕철)는 ‘첨단재생의료 임상연구 지원사업’의 지원을 받은 서울대병원의 첨단재생의료 임상연구를 통해 소아 청소년 백혈병 환자의 백혈병 세포가 사라지는 성과가 확인됐다고 7일 밝혔다. 

'카티(CAR-T)'를 사용한 소아 청소년 급성림프모구 백혈병 환자 치료'란 연구 결과다. 

복지부에 따르면 이 연구는 고위험 임상연구로 지난 12월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처의 제1호 고위험 임상연구로 의결 및 승인을 받았다. 

서울대병원은 자체 생산한 카티(CAR-T) 치료제를 지난 2월 28일 18세 소녀 백혈병 환자에게 투여했다. 그리고 지난달 28일 진행된 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 

이 사업은 심의의원회와 식약처의 적합 의결을 받거나 승인 받은 임상연구를 대상으로 연구비를 지원하는 사업으로, 이번 서울대병원 임상연구 외에도 삼성서울병원(고위험)과 카톨릭대 산학협력단(중위험)에서 진행하는 임상연구도 지원 대상이다. 

서울대병원은 연구비 12억 5,000만원(’22.1~’23.12), 삼성서울병원은 18억 3,000만원(’22.3 ~’23.12), 가톨릭대 산학협력단은 10억 원(’22.1~’23.12)을 지원받고 있다.

올해 3월 말 기준으로 심의위원회와 식약처로부터 최종 의결‧승인된 임상연구는 총 5건(고위험 3건, 중위험 2건)이다. 

이미 지원이 이루어지고 있는 3건 이외 고위험 임상연구와 중위험 임상연구 각 1건도 첨단재생의료 임상연구 지원 사업단에 연구비 지원을 신청할 예정이다.

첨단재생바이오법이 20020년 8월부터 시행되고 작년 1월에 심의위원회가 구성‧운영 개시된 이후 첨단재생의료 임상연구 신청·접수 건수는 계속 증가하는 추세이다. 2021년 상반기 총 15건에서 같해 하반기에는 26건, 올 3월까지는 총 41건이 접수됐다. 

심의위원회에서는 연구계획의 유효성과 안전성 등을 고려해 임상연구 적합 의결 여부를 판단하고 있으며, 최근 적합 의결된 임상연구 비율도 증가하고 있다. 실제 작년 7월 9.5%에서 12월에는 29.6%로, 올해 3월에는 33.3%로 늘었다. 

현재까지 심의위원회를 통해 적합 의결된 건수는 10건이다. 심의위원회에서 적합 의결된 건수는 10건이나, 식약처 승인을 위한 검토 중인 건 등이 있어 최종 의결 및 승인된 건수는 5건이다. 

복지부는 최근 첨단재생의료분야가 바이오헬스 분야 미래먹거리로 주목받고 있고, 임상연구를 실시할 수 있는 첨단재생의료실시기관도 지속 증가하는 만큼 첨단재생의료 임상연구는 더욱 활성화될 것으로 기대했다. 

이에 따라 정부는 안전하며 양질의 임상연구가 수행될 수 있도록 임상연구 인력에 대한 법정 필수교육, 치료제 생산용 바이러스와 인체이식용 생체 소재 기술 연구개발(R&D) 및 병원과 스타트업 간 공동연구 촉진을 위한 제조품질관리기준(GMP) 지원 등을 강화할 예정이다.

김영학 재생의료정책과장은 "제1호 고위험 임상연구를 통해 소아 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 그 효과를 보게 되어 고무적"이라며 "앞으로도 임상연구계획 심의 등 관련 절차를 신속하고 철저하게 진행하면서, 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.